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病请描述：急性粒-单核细胞型白血病在FAB分类中为M4型。它是粒细胞系和单核细胞系同时呈恶性增生的一种急性白血病。病人骨髓有核细胞增生明显，白血病细胞形态变异较大，根据粒、单核两系细胞增生程度的不同可分为4种亚型。(1)M4a型：骨髓中以原粒及早幼粒细胞增生为主，原、幼单核细胞和单核细胞>20％(原始细胞非红系细胞计数 NEC)；(2)M4b型：骨髓中以原、幼单核细胞增生为主，原粒和早幼粒细胞>20％(NEC)；(3)M4c型：原始细胞既具有粒系又具有单核系特征者≥30％(NEC)；(4)M4Eo型：除兼有上述特点外，嗜酸性粒细胞占5％～30％，甚至更多，胞浆中嗜酸颗粒粗大而圆，着色较深，并伴有较多颗粒粗大而不规则的嗜碱颗粒与嗜酸颗粒混合。AML-M4相较于其他类型白血病，更易发生髓外侵犯，临床特点有齿龈肿胀、溃疡、坏死及口腔和咽喉部糜烂常见；皮疹，皮损、颈部淋巴结肿大较显著，肝脾肿大较急性粒细胞白血病多见及明显；中枢神经系统白血病多见。大部分患者白细胞总数增高，血液中存在大量原单、外表较成熟的幼单细胞及单核细胞大多数患者血浆和尿液中溶菌酶升高。inv(16)(16号染色体臂间倒位）约见于25％的AMl－M4患者，由长臂的MYH11基因与短臂的CBFβ基因发生融合，产生CBFβ－MYHll融合基因。常有显著的骨髓嗜酸细胞异常，可以是嗜酸细胞的数量增加或嗜酸细胞的形态异常，大多数病例被认为是M4Eo。目前治疗急性粒单核细胞性白血病的主要方法还是化疗，最为广泛使用的化疗方案为蒽环类药物（柔红霉素或去甲氧柔红霉素）联合阿糖胞苷的方案。年轻患者，疾病获得缓解后可考虑进行异基因造血干细胞移植。伴有inv（16)的AML-M4患者预后良好，当然遗传学只是评判预后指标之一，预后好指接收正规治疗后疗效较好，不等于不需要治疗。
钟华 2024-04-11阅读量2741
病请描述： 1976年法国(Franch)、美国(American)和英国(Britain)等三国血细胞形态学专家讨论、制订了关于急性白血病的分型诊断标准，简称"FAB"分型。此后又逐步增加了MICM指标，即细胞形态学（Morphology）、免疫学（Immunology）、细胞遗传学（Cytogenetics）和分子生物学（Molecular biology）分型的简称。它是在FAB分型上的进步发展。其中细胞形态学（M）即FAB分型。2008年世界卫生组织（WHO）更新造血与淋巴组织肿瘤分类，显著地改善了WHO分类中亚型的诊断标准以及与预后的相关性。2016年WHO造血与淋巴组织肿瘤分类又对08版做了修正和补充，是目前最为全面和准确的分型标准。化疗、靶向药物和造血干细胞移植目前仍是白血病治疗的主要手段。患者在临床表现和治疗预后方面呈现很大的异质性，因此在治疗前进行充分的危险度分层及分型对于选择合理的治疗路径尤为重要。影响急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）预后相关因素包括患者的白细胞计数、形态学特点、免疫学特点、细胞遗传学特征及分子异常等。其中，AML细胞的细胞遗传学和分子遗传学特征是最重要的预后判断要素。50%-55%的患者经可发现异常的染色体核型，不同的核型异常预示着不同的预后。如t（15；17）、t（8；21）和t（16；16）/inv（16）提示理想预后，复杂核型、单体核型、t（6；9）、inv（3）（q21q26）提示不良预后。根据核型结果可将AML分为预后良好、预后中等和预后差三个组别，对预测疾病生存有重大意义。最常见的突变基因包括FLT3、NPM1、DNMT3A、N-RAS、TET2、IDH1/2、CEBPA、RUNX1、TP53等。不同基因突变之间及基因突变与核型异常有着复杂的关系。比如NPM1突变且FLT3-ITD阴性或低水平提示良好预后，FLT3-ITD且NPM1野生型、TP53突变表示预后不良。如CBFβ-MYH11基因突变，对应染色体inv (16)(p13；q22)及t(16；16)(p13；q22)，此类患者对化疗敏感，预后较好。PML-RARα融合基因对应t（15；17）（15、17号染色体易位），可以选择相应的药物如维甲酸，砷剂来治疗。而PLZF-RARα或STAT5b-RARα融合基因患者对维甲酸治疗不敏感。 白血病的精准分型，不仅利于急性白血病的早期且精确的诊断，且更有利于治疗方案的选择及预后的判断。随着急性白血病发生发展过程中细胞遗传学及分子生物学机制研究的深入，针对白血病异性靶向药物在临床的开展应用，精准分型也将急性白血病的治疗推向“精准治疗”模式。电影《我不是药神》中也恰恰是依赖于白血病初期患者染色体，基因等的精准分型，选择针对性的靶向药物，获得神奇疗效。而对于那些诊断分型时已经判断为高危的患者，可以在治疗伊始就选择相对强烈的诱导方案，并序贯骨髓移植，来争取尽可能长的生存期。
钟华 2024-04-11阅读量1491
病请描述：得了白血病确实存在活着的可能性，但存活时间和生活质量取决于多种因素，包括白血病的类型、患者的年龄和健康状况、治疗方法以及治疗和监测的及时性等。白血病主要分为四种主要类型，这些类型基于细胞的成熟程度和它们起源的细胞类型：1）急性髓系白血病（AML）：AML是成人中最常见的急性白血病类型，它由骨髓中的髓系细胞（包括粒细胞、单核细胞和红细胞）的未成熟前体细胞异常增殖引起。2）急性淋巴细胞白血病（ALL）：这是一种快速进展的白血病，通常影响儿童和青少年，但也可以影响成年人。在ALL中，未成熟的淋巴细胞在骨髓中迅速增殖并积累，导致正常血细胞的产生受到抑制。3）慢性粒细胞性白血病（CML）：CML是一种慢性白血病，其特征是骨髓中异常的髓系细胞不断增殖。CML通常是由染色体异常（费城染色体）引起的，这种染色体形成的BCR/ABL融合基因产生的蛋白为组成性激活，也就是不需要外部刺激，源源不断的向细胞传递增殖信号，导致细胞无休止的生长分裂。 4）慢性淋巴细胞白血病（CLL）：CLL是一种进展缓慢的白血病，通常影响老年人。在这种类型中，成熟的淋巴细胞异常增多并在血液中积聚。不同类型的白血病在临床表现、治疗方法和预后方面有所不同。急性白血病通常需要紧急治疗，而慢性白血病可能不需要立即治疗，或者可能采用不同的治疗策略。每种类型的白血病结合患者年龄、疾病特点都有其特定的治疗方案，包括化疗、靶向治疗、免疫治疗或造血干细胞移植等。急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性疾病，但随着现代医学的进步，治疗手段的不断发展，患者的生存率有所提高。对于某些特定类型的AML，例如急性早幼粒细胞性白血病（M3型），由于我国发现维甲酸和亚砷酸可以特异性治疗这种类型的白血病，M3型患者的长期存活率超过了90%以上，是目前治疗效果最好的急性白血病类型。此外，对于其他类型的AML，如果年龄较轻、能够接受强化治疗的患者，通过化疗、靶向治疗、或造血干细胞移植等治疗手段，也有机会获得较好的治疗效果和生存期，具体还会受到患者的疾病风险分层、基因突变情况等多种因素的影响。例如，年龄＜60岁的患者长期生存率为35%－45%，而年龄≥60岁的患者长期生存率则较低。根据不同年龄段和治疗情况，急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的生存率会有所不同。对于儿童患者，ALL是最常见的癌症类型，但通过积极治疗，治愈机会很大。儿童ALL患者的治愈率可以达到80%以上。特别是对于2-7岁的儿童，如果病情属于低危型，仅仅通过化疗不做移植就有可能治愈。对于成年患者，ALL的治愈率相对低一些。成年ALL患者中，特别是对于45岁以上的成年患者，预后相对差一些，但即便如此，仍有部分患者能够通过造血干细胞移植等方式获得较好的治疗效果。双抗、抗体耦联药物和CAR-T细胞治疗的合理应用进一步改善了患者预后。慢性粒细胞白血病（CML）是一种慢性骨髓增殖性疾病，其特点是白细胞数量异常增多。虽然CML是一种严重的疾病，但随着现代医学的发展，特别是靶向BCR/ABL融合基因的治疗药物的出现，患者的生存率和生活质量都有了显著提高。CML的治疗主要依赖于酪氨酸激酶抑制剂（TKIs，主要包括伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼、氟马替尼、奥雷巴替尼等），这类药物能够有效抑制CML病理过程中的关键分子BCR/ABL融合蛋白，从而控制疾病进展。使用TKIs治疗的患者可以获得长期的稳定和生存，相当多的患者可以实现长期的深度分子缓解，这是一种非常接近于治愈的状态。目前愈来愈多的临床研究数据表明，TKI治疗获得持续的深度分子学反应（DMR）超过2年的患者，部分能够获得长期的无治疗缓解（treatment free remission, TFR），即功能性治愈，越来愈多的患者可以做到停药无复发生存。慢性淋巴细胞白血病（CLL）常见于中老年患者，其自然病史是高度可变的，一些患者在不接受治疗的情况下也可能存活较长时间。另外需要治疗的一些患者，在接受适当的治疗后，5年生存率可以达到90%，中位生存期可达10年。特别是近些年来，随着靶向治疗的应用，患者的生存期和生活质量得到了进一步显著改善。例如，使用Bruton酪氨酸激酶（Btk）抑制剂和Bcl-2抑制剂等一线治疗方案，可以显著提高患者的生存率。通过合理的治疗和监测，患者有很大的机会长期生存并维持较好的生活质量。综上所述，虽然白血病是一组严重的疾病，但随着医疗技术的进步，许多患者都有可能通过适当的治疗获得长期生存甚至临床治愈。重要的是，患者应该与医疗专业人员紧密合作，遵循治疗计划，并定期进行监测，以便及时调整治疗方案。
范晓强 2024-04-10阅读量3654
病请描述：专家介绍：武欣，复旦大学附属妇产科医院主任医师，博士，复旦大学附属妇产科医院门诊-住院一体化优秀手术团队诊疗组骨干成员。复旦大学附属妇产科医院宫颈癌学组成员。致力于最前沿的宫颈癌、卵巢癌、子宫内膜癌及癌前病变的手术结合辅助治疗的系统治疗。具有妇科四级腔镜手术资质(最高级别)及机器人手术国际资质。曾获第二届GESEA妇科腔镜手术大赛全国总冠军。卵巢癌是病死率最高的女性生殖系统恶性肿瘤，由于早期症状不明显，发现时病情往往已处于中晚期，其首选治疗模式为肿瘤细胞减灭术联合以铂类为基础的化疗。即通过手术尽可能切干净所有的病灶，降低肿瘤负荷，同时在手术后辅以化疗，再次杀灭肿瘤细胞，降低复发的概率。大多数患者在经过初始治疗后可获得临床缓解，但仍有部分患者在5年内因卵巢癌复发转移及无药可医离开人世。近年来，PARP抑制剂的问世为卵巢癌的治疗带来了重大变革。PARP抑制剂已经在晚期初治卵巢癌和铂敏感复发性卵巢癌维持治疗中体现出优异的疗效和可接受的安全性。什么是PARP抑制剂？适合哪些人群呢？PARP是定位在细胞核内，与应激条件下DNA损伤修复密切相关的一种酶。它能够对损伤的DNA的进行修补，促进细胞存活。BRCA是另一种参与DNA损伤修复的酶，包括BRCA1及BRCA2，当卵巢癌基因突变时，这个途径的DNA 修复就无法完成。此时癌细胞会依靠PARP途径进行DNA修复，如果PARP酶被抑制了，BRCA缺失的癌细胞会由于缺乏足够的修复异常DNA的能力而死亡。PARP抑制剂通过抑制PARP途径的DNA修复而发挥作用，其前提条件是肿瘤细胞携带有BRCA1/2突变或具有其他同源重组相关基因发生突变或功能缺失，这样，PARP抑制剂与突变的基因之间存在“合成致死”效应，进而发挥作用。国际NCCN指南推荐每一个卵巢癌患者在初次病理确诊时接受基因检测，以评估其BRCA状态及是否含有其他同源重组基因缺陷。携带BRCA（可能）致病性突变的患者是可以通过口服PARP抑制剂获益的人群。同源重组基因缺陷是口服PARP抑制剂的另一个适应症。总体而言，进过三期临床试验，PARP抑制剂安全有效。最近文献报道，长期应用PARP抑制剂，可能出现罕见和延迟的不良事件（贫血、血小板减少、中性粒细胞减少），包括骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓性白血病（AML），值得关注。因此患者最好向正规医院、经验丰富的专家咨询。
武欣 2021-04-19阅读量1.0万
